Thuốc

Sức khỏe

Hỏi đáp

Tính BMI

...

BMI trẻ em Gửi câu hỏi DB hữu ích Nghiên cứu Thuốc mới Mỹ phẩm TP CN Nhịp sinh học
Dược phẩm Thứ hai, ngày 18/11/2019

Thuốc Scenesse(afamelanotide) phòng ngừa nhiễm độc quang trong bệnh tăng sản Hồng cầu được FDA chấp thuận

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp thuận cho thuốc Scenesse (afamelanotide) để tăng cường tiếp xúc với ánh sáng không đau ở bệnh nhân trưởng thành có tiền sử phản ứng quang độc (tổn thương da) từ bệnh tăng sản hồng cầu.

Ảnh minh họa
Ảnh minh họa

Đối với những bệnh nhân đang bị bệnh nguyên hồng cầu, một rối loạn hiếm gặp, tiếp xúc với ánh sáng có thể vô cùng đau đớn. Trước khi có sự chấp thuận này, không có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận để giúp các bệnh nhân bị bệnh tăng sản hồng cầu tăng cường tiếp xúc với ánh sáng

Bà Jane Beitz, MD, giám đốc Trung tâm đánh giá thuốc và nghiên cứu đánh giá thuốc III của FDA. 

Sự chấp thuận này là một ví dụ về cam kết liên tục của FDA nhằm khuyến khích đổi mới các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp và hợp tác với các nhà phát triển thuốc để đưa ra các liệu pháp mới đầy hứa hẹn cho bệnh nhân một cách an toàn và hiệu quả nhất có thể.

Protoporphyria Erythropoietic là một rối loạn hiếm gặp gây ra bởi các đột biến dẫn đến suy giảm hoạt động của ferrochelatase, một loại enzyme liên quan đến sản xuất heme. Heme là một thành phần quan trọng trong huyết sắc tố, phân tử mang oxy trong hồng cầu. Sự giảm hoạt động của ferrochelatase dẫn đến sự tích tụ protoporphyrin IX (PPIX) trong cơ thể. Ánh sáng chiếu vào da có thể phản ứng với PPIX gây đau da và thay đổi da dữ dội, chẳng hạn như đỏ và dày. 

Scenesse (afamelanotide)  là chất chủ vận thụ thể melanocortin-1 (MC1-R), làm tăng sản xuất eumelanin trong da độc lập với tiếp xúc với ánh sáng mặt trời hoặc nguồn sáng nhân tạo. Nó là một cấy ghép được tiêm dưới da (chèn dưới da). 

Hiệu quả của Scenesse được thiết lập trong hai thử nghiệm lâm sàng nhóm song song với những bệnh nhân bị tăng sản hồng cầu đã nhận dạng Scenesse hoặc giả dược của cấy ghép dưới da mỗi hai tháng. Thử nghiệm lâm sàng đầu tiên ghi nhận 93 đối tượng, trong đó 48 người nhận được Thuốc, và được theo dõi trong 180 ngày. Điểm cuối chính là tổng số giờ trong hơn 180 ngày dành cho ánh sáng mặt trời trực tiếp trong khoảng thời gian từ 10 giờ sáng đến 6 giờ chiều vào những ngày không đau. Tổng số giờ trung bình trong hơn 180 ngày dành cho ánh sáng mặt trời trực tiếp trong khoảng thời gian từ 10 giờ sáng đến 6 giờ chiều vào những ngày không đau là 64 giờ đối với bệnh nhân sử dụng Scenesse và 41 giờ đối với bệnh nhân dùng giả dược.


Thử nghiệm lâm sàng thứ hai thu nhận 74 bệnh nhân, trong đó 38 bệnh nhân đã nhận được cảnh báo và được theo dõi trong 270 ngày. Điểm cuối chính là tổng số giờ trong hơn 270 ngày ở ngoài trời trong khoảng thời gian từ 10 giờ sáng đến 3 giờ chiều vào những ngày mà không có gì đau đớn mà hầu hết thời gian trong ngày dưới ánh sáng mặt trời trực tiếp. Phân tích không bao gồm phơi nắng vào những ngày bệnh nhân báo cáo dành thời gian kết hợp cả ánh sáng mặt trời trực tiếp và bóng râm. Tổng số giờ trung bình trong hơn 270 ngày ở ngoài trời trong khoảng thời gian từ 10 giờ sáng đến 3 giờ chiều vào những ngày mà không đau đớn gì mà hầu hết thời gian trong ngày dành cho ánh sáng mặt trời trực tiếp là sáu giờ đối với bệnh nhân dùng thuốc giả dược và 0,75 giờ đối với bệnh nhân dùng giả dược. 

Tác dụng phụ phổ biến nhất của Scenesse là phản ứng tại chỗ cấy ghép, buồn nôn, hầu họng (một phần của cổ họng ngay sau miệng, nơi khoang miệng bắt đầu) đau, ho, mệt mỏi, tăng sắc tố da, chóng mặt, nevus melanocytic (nốt ruồi), nhiễm trùng đường hô hấp, buồn ngủ (cảm thấy buồn ngủ), rối loạn chuyển hóa không cấp tính (tích tụ các phân tử thường xảy ra được tạo ra trong quá trình sản xuất heme) và kích ứng da. 

Scenesse nên được sử dụng bởi một chuyên gia chăm sóc sức khỏe thành thạo trong quy trình cấy ghép dưới da và đã hoàn thành khóa đào tạo do ứng viên cung cấp. Scenesse có thể gây sạm da, và kiểm tra da toàn thân được khuyến nghị cho bệnh nhân hai lần một năm. 

Nguồn: FDA

TAG: Scenesse afamelanotide


    Bài liên quan:

© Copyright Thuocbietduoc.com.vn